Орфанні – не нездоланні

Голова комісії фінансів та планування бюджету Львівської міської ради, депутатка ВАРТИ Наталія Шелестак про впровадження механізму закупівель ліків за договорами керованого доступу для лікування хворих на орфанні захворювання.

4 листопада у Львові закрили збір 50 мільйонів гривень на лікування півторарічної Вікторії Полюги зі Львова з діагнозом спінальна м'язова атрофія (СМА). Кошти збирали для проведення уколу Zolgensma в клініці у Сан-Антоніо у США.

І вже 25 листопада на сесії Львівської міської ради депутати (за ініціативи Наталії Шелестак та з голови комісії охорони здоров'я та соціального захисту Львівської міськради Валерія Веремчука) звернулися до голови Верховної Ради України Руслана Стефанчука, прем'єр-міністра Дениса Шмигаля та міністра охорони здоров'я Віктора Ляшка з проханням впровадити механізм закупівель ліків за договорами керованого доступу для лікування хворих на орфанні захворювання.

Орфанні хвороби – це вроджені чи набуті захворювання, які трапляються надзвичайно рідко – рідше ніж один випадок на 2000 населення країни. 80% цих захворювань генетично обумовлені. Вони не лише мають тяжкий та хронічний перебіг, але й супроводжуються зниженням якості та скороченням тривалості життя пацієнтів. Такі люди зазвичай потребують дорогого, безперервного та довічного лікування.

Більшість орфанних захворювань діагностують у ранньому віці, у 35% випадків вони стають причиною смерті малюків до року, у 10% – дітей у віці до 5 років, у 12% – у віці від 5 до 15 років.Європейський комітет експертів із рідкісних захворювань у світі визнає до 8 тисяч нозологій, однак лише 250 з них мають свій шифр у Міжнародній класифікації хвороб.

За даними Міністерства охорони здоров'я України в Україні затвердили 275 нозологій. В Україні закуповують лікарські засоби та медичні вироби для пацієнтів з орфанними захворюваннями за 16 напрямками, а це: муковісцидоз, первинні імунодефіцити, хвороба Гоше, хвороба Помпе, хвороба Помпе, тирозинемія, фенілкетонурія, мукополісахаридоз, легенева артеріальна гіпертензія, бульозний епідермоліз тощо.

Як заявила на сесії Львівської міської ради депутатка Львівської міськради від ВАРТА Наталія Шелестак, діти з орфанними захворюваннями без належного лікування помирають у віці до двох років, а тому необхідно найшвидше впровадити та реалізувати механізм закупівель лікарських засобів за договорами керованого доступу з метою забезпечення їхніх прав на охорону здоров'я та медичну допомогу.

"Українці з орфанними (рідкісними) захворюваннями – одна з найбільш вразливих категорій пацієнтів. Спінальна м'язова атрофія – серйозна та небезпечна для життя спадкова хвороба, яка викликає порушення функцій різних органів і систем. Пацієнти, яких вразила ця хвороба, втрачають можливість пересуватися, самостійно їсти, а іноді й дихати. Проте за своєчасного та правильного лікування, пацієнти можуть відновлюватися та продовжувати свою життєдіяльність. Наразі в Україні відсутні відповідні державні програми лікування таких пацієнтів коштом державних програм, оскільки це пов'язано з високою вартістю необхідної терапії" – наголосила вона.

Спінальна м'язова атрофія – чи не найрозповсюдженіше поміж рідкісних захворювання. СМА вважають генетичним убивцею номер один для малюків до двох років. Нею хворіє один новонароджений зі 6-10 тисяч. Одна людина з сорока є носієм генної похибки.

Під час СМА через дефектний ген в організмі людини порушується вироблення особливого білка SMN, без якого гинуть нервові клітини спинного мозку. Внаслідок цього поступово погіршується сигнал до м'язів спини та кінцівок, в усьому організмі наростає слабкість. Це призводить до ускладнень з боку рухового апарату, шкодить розвитку внутрішніх органів, а у важких випадках зачіпає м'язи дихальної системи.

Існує чотири типи СМА. Найагресивніший – перший. У ньому ознаки хвороби з'являються у дитини до шести місяців, іноді ще в утробі матері. Раніше майже всі такі діти гинули до дворічного віку. Однак нині зондове живлення та дихальна апаратура дещо покращили життєвий прогноз щодо дітей з першим типом СМА.

Ліки проти смертельного захворювання з'явилися у 2016 році. Це препарат Spinraza від американської компанії Biogen. Більшість дітей, які вчасно, під час перших ознаках хвороби, почали приймати препарат, майже нічим не відрізняються від однолітків. Розвиток хвороби у пацієнтів, які отримали Spinraza на більш пізніх стадіях СМА, значно уповільнюється. Ліки схвалила Європейська агенція з лікарських засобів EMA та Управління з контролю за харчовими продуктами та лікарськими засобами FDA.

Німеччина, Італія, Хорватія, Австрія, Данія, Люксембург, Швейцарія, Франція, Японія, Ізраїль, Туреччина, Швеція, Іспанія, США, Бразилія та Південна Корея безплатно забезпечують цим препаратом своїх громадян.

Ціна однієї дози в США ще донедавна становила 125 000 доларів (нині ліки коштують дещо дешевше). Протягом першого року лікування хворий має отримати 5 ін'єкцій. І ще три дози щорічно протягом життя. Проте постачальник визначає ціну для кожної країни окремо, залежно від платоспроможності держави-покупця. Умовно кажучи, Італія закуповує Spinraza за значно нижчою ціною, ніж, скажімо, Німеччина.

Відсутність будь-якої підтримки з боку України змушує родини з дітками-СМА мігрувати. Наприклад, у сусідній Польщі, за даними Lb.ua, мешкає близько 20 родин з дітьми зі СМА з України. І вони отримують безплатні ліки.

Саме тому львівські депутати просять у державної влади пришвидшити впровадження на території України механізму закупівель лікарських засобів для лікування орфанних захворювань за договорами керованого доступу, де передбачається можливість закупівлі інноваційних лікарських засобів, що необхідні для лікування спінальної м’язової атрофії.

"16 жовтня набрав чинності закон №4662 від 28.01.2021 "Про внесення зміни до розділу X "Прикінцеві та перехідні положення" Закону України "Про публічні закупівлі" щодо забезпечення можливості закупівель лікарських засобів за договорами керованого доступу". Відповідний закон забезпечує конфіденційність ціни під час закупівлі лікарських засобів, а це мотивує фармацевтичних виробників не завищувати ціну на відповідні лікарські препарати. Запровадження механізму укладання договорів керованого доступу дозволить зекономити від 20 до 50% коштів, що спрямовуються на придбання інноваційних препаратів для лікування рідкісних хвороб, таких як СМА, онкологічних та інших хвороб" – пояснила Наталія Шелестак.

Депутати ще звернулися до уряду з проханням виділити 675 мільйонів гривень для впровадження процедури договорів керованого доступу в Україні, а також впровадити систему кількісного обліку потреб в лікуванні хворих спінальною м'язовою атрофією.

У проєкті державного бюджету України, який презентував Мінфін 15 вересня, пропонують виділити на закупівлю ліків для пацієнтів, які хворі на орфанні захворювання 2 мільярди гривень (такою ж була сума й у 2021 році). Додатково, за даними Української правди, на закупівлю інноваційних лікарських засобів за договорами керованого доступу заклали майже 205 мільйонів гривень.

Нагадаємо, що 2 лютого 2021 року сесія Львівської міської ради затвердила програму соціального захисту дітей, які хворіють на рідкісні (орфанні) захворювання, де йдеться про надання з міського бюджету цільової фінансової підтримки батькам для забезпечення дітей, які хворіють на рідкісні захворювання, харчовими продуктами спеціального дієтичного споживання.

Програма поширюється на дітей, віком до 18 років, які зареєстровані на території Львівської міської територіальної громади, яких необхідно забезпечити харчовими продуктами для спеціального дієтичного споживання відповідно до медичних показань. Відтак, передбачається призначення та виплата щомісячної адресної соціальної виплати у розмірі 10 000 гривень на кожну дитину.

А у липні 2021 року сесія Львівської міської ради спростила процедуру призначення допомоги дітям, які хворіють на рідкісні захворювання.

Загалом у Львові нині мешкає 156 дітей, які хворіють на орфанні захворювання.

Публікація у межах Програми висвітлення діяльності Львівської міської ради, її виконавчих органів, посадових осіб та депутатів у засобах масової інформації.